2026 年 1 月 26 日
医麦客新闻 eMedClub News
2025 年是中国基因治疗行业的关键转折点。首款 AAV 基因疗法完成商业化闭环，行业开始从技术验证转向创新「价值兑现」。
这一转变通过两大路径集中体现：资本证券化与技术出海。芳拓生物作为国内首家 AAV 基因治疗平台公司冲刺港股上市，其覆盖多个眼科适应症的产品矩阵，展现了系统性开发能力；星明优健则将光遗传学疗法 UGX202 以高达 4.13 亿美元的潜在对价授权出海，标志着中国源头创新已获国际市场认可与定价。
这些突破背后是资本、技术和临床的三重驱动：资金注入为研发提供燃料，AAV、非病毒载体、基因编辑等技术路径的加速分化拓宽治疗边界，而进入中后期的临床管线则为价值兑现提供了实证基础。因此，深入分析 2025 年度融资动态，是洞察本轮产业周期演进逻辑、研判未来趋势的关键切入点。
一、整体回暖，
头部 Biotech 获大额融资
据不完全统计，2025 年国内基因治疗领域（不含小核酸、免疫细胞疗法、干细胞、溶瘤疗法）Biotech 公开融资事件约 19 起，较医麦客统计的 2024 年 13 余起显著增长（约 46%），表明赛道热度回升（如有错漏，欢迎补充）。
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从融资规模看，尽管全年披露亿元级融资事件数量 ( 4 起) 与 2024 年 (5 起) 基本持平，但单轮融资额大幅跃升。益杰立科（6000 万美元）、锐正基因（7500 万美元，约 5.4 亿元）与尧唐生物（逾 3 亿元）等头部企业斩获高额融资，而 2024 年所融最高金额为数亿元，其余均低于 2 亿元，直观印证市场回暖。
融资轮次上：中早期（天使轮-A 轮）融资事件（12 起），占比超 60%，反映资本对颠覆性早期创新保持敏锐；同时，B 轮及以后的成熟企业吸引了本年度的绝大多数巨额资金。这种「早期广撒网，后期重注押」的格局，标志着资本的投资逻辑已趋成熟——在布局前沿技术想象力的同时，更务实地重注管线进展明确、平台初步验证的企业。
二、AAV 主导，
非病毒载体崛起
载体布局方面，AAV 载体仍是资本聚焦的核心方向。星眸生物、金唯科生物、中因科技等企业深耕眼科基因治疗，契合全球 AAV 载体「跳出肝脏、瞄准特异性器官」的发展趋势；而该载体可精准穿透视网膜屏障、实现长效表达的特性，更是使其成为眼科基因治疗的首选载体。
非病毒载体技术则成为 2025 年融资市场新亮点。锐正基因、尧唐生物等布局 LNP 递送技术的企业斩获超亿元大额融资。相较于 AAV 载体，LNP 非病毒载体具备成本低、容量大、无免疫原性风险等优势，既能突破 AAV 载体的产业化瓶颈，更有望打破肝脏靶向的应用局限。
三、通用型基因疗法
与编辑技术破局
2025 年的技术投资清晰地指向两大目标：一是通过「通用型」设计解决罕见病的商业化难题；二是通过更精准、持久的编辑与调控技术，向乙肝、高血脂等患者基数巨大的常见病领域发起挑战，为行业打开全新的市场增长空间。
一方面，以光遗传学为代表的「通用型」策略成为亮点。
星明优健凭借该技术成功授权出海，其疗法不依赖特定基因突变，单药即可覆盖视网膜色素变性、干性年龄相关黄斑病变等多种退行性视网膜疾病。这有望从根本上解决因患者突变分散导致的研发困境，大幅降低开发成本与商业化风险。中眸医疗亦在此领域深耕。
源至德生物则针对家族性阿尔茨海默症开发「一对多」基因编辑疗法 ，用一套编辑工具即可覆盖同一基因的不同致病突变，体现了相似的平台化设计思路。
另一方面，基因编辑与表观遗传调控技术适应症向常见病拓展。
益杰立科致力于开发新一代表观遗传调控技术治疗慢病。其 EPIREG™ 技术平台和 EpiTax™ 递送平台的结合，不仅有效规避了传统基因编辑可能带来的安全性担忧，还有望精准递送至肝脏以及多个肝外靶器官。
当下，其核心管线表观遗传创新药物 EPI-003 已获中美双批，治疗慢性乙型肝炎，且已在临床前研究中展现出功能性治愈的潜力。
锐正基因和尧唐生物布局 LNP 递送体内基因编辑药物开发，着重罕见病与常见病治疗。锐正基因以 LNP 为载体的体内基因编辑产品 ART001 针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），已进入 Ⅱ 期临床，药效最长稳定维持 2 年，验证了「一次性治愈」的可行性；
其针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）管线 ART002 于 2025 年成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低 LDL-C 的同类产品，相关受试者人体数据最长已观察到 48 周。
尧唐生物已有 4 条体内基因编辑药物管线进入临床阶段，覆盖 ATTR、HeFH、原发性高草酸尿症（PH1）以及地中海贫血（β-Thalassemia）/镰刀状贫血（SCD）等多种重大罕见病与常见病适应症。
四、扎堆眼科，向慢病延伸
适应症布局呈现「聚焦优势赛道、拓展适应症边界」的特点。
眼科基因治疗因适应症明确、患者基数大、递送难度相对可控，成为资本扎堆布局的赛道，孟眸生物、星眸生物、金唯科生物、中因科技等多家企业均聚焦该领域，覆盖视网膜色素变性、黄斑变性等多种致盲性疾病，与全球 AAV 载体眼部靶向应用的热潮形成呼应。
值得关注的是，适应症边界正逐步拓宽。益杰立科将表观遗传调控技术应用于慢乙肝和高胆固醇血症治疗，锐正基因和尧唐生物开发 LNP-体内基因编辑疗法布局重大罕见病与常见病适应症，愈方生物利用专有端粒精准调控平台开发基因治疗药物，聚焦心血管、神经、肾脏等重大疾病领域，为商业化增长打开新空间。
结语
从冲刺「AAV 基因治疗第一股」、光遗传学疗法成功出海，到全年近 20 起 Biotech 融资，2025 年的中国基因治疗行业清晰地勾勒出一条从「技术突破」到「价值输出」的演进路径。
然而，从「价值预期」到「规模化的价值兑现」，道路依然充满挑战。技术的最终临床胜出、百万元级疗法的可持续支付方案、以及规模化生产的成本控制，将是决定这场产业跃迁最终能否完成商业闭环、真正惠及广大患者的核心命题。
责任编辑丨菊
校对丨菊
参考资料：
1.各企业官方资料
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