BioBAY园内上市企业百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布其自主研发的1类新药新型BCL2抑制剂百悦达®（索托克拉）已于1月13日启动供应，首批药品将覆盖全国70个城市。同日，全国多家医疗机构开出处方，让索托克拉开始真正惠及中国的经治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者以及复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
凭借百济神州覆盖研发、生产、商业化的全链自主能力和高效果决的执行力，索托克拉自上市申请受理到正式获批仅历时8个月，自收到批件后又仅用8天就投入临床使用。这也再次印证了我们力求将创新药物尽早惠及患者的决心和担当。百济神州还将依托全球运营的优势，加速索托克拉在更多国家和地区上市，为全世界的血液肿瘤患者尽早带来新的治疗选择。
CLL/SLL和MCL均为B细胞淋巴系统肿瘤亚型，发病率与死亡率居高不下。根据国家癌症中心《2022年中国癌症发病和死亡报告》，当年淋巴瘤新发约8.52万例、死亡约4.16万例。相关疾病治疗挑战严峻，患者长期面临沉重的疾病负担。
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
马军教授表示：
CLL/SLL是成人血液系统恶性肿瘤中较为常见的一种类型，患者以中老年人群为主，部分复发、难治及高危人群仍面临治疗选择有限的挑战，临床对创新治疗方案的需求日益突出。此次索托克拉的获批上市为经治CLL/SLL患者提供了新的治疗选择，进一步拓展了疾病管理的可能性。
苏州大学附属第一医院血液科主任
吴德沛教授表示：
MCL多见于老年男性，起病隐匿，确诊时往往已进展至中晚期，兼具侵袭性淋巴瘤疾病进展迅速和惰性淋巴瘤不可治愈的特点。当前治疗领域亟需更具针对性的创新方案，索托克拉作为中国首个且目前唯一获批用于治疗MCL的BCL2抑制剂，为患者带来了新的生存希望。
此前，基于BGB-11417-201和BGB-11417-202两项临床研究的积极结果，索托克拉已于2025年12月30日获国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准。研究结果证实，在经治CLL/SLL及R/R MCL患者中，索托克拉显示出具有临床意义的缓解获益，同时整体耐受性与安全性良好。
北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴瘤科主任，BGB-11417-201临床研究的主要研究者
朱军教授表示：
MCL侵袭性强且易复发，复发或难治性患者尤其面临缓解率低、生存期短的严峻挑战。索托克拉这一新型BCL2抑制剂的获批上市回应了临床的未尽之需，为这部分患者治疗带来了新‘武器’，同时也在MCL领域开启了BCL2靶向治疗的新篇章。
中国医学科学院血液病医院临床首席专家、BGB-11417-202临床研究的主要研究者
邱录贵教授表示：
CLL/SLL患者长期面临疗效递减和治疗选择有限的挑战。这款新型BCL2抑制剂的临床应用有望进一步丰富CLL/SLL患者的治疗选择，改善患者的获益，为临床实践带来更具价值的用药方案。
在索托克拉正式启动供应当日，北京、上海、广州、天津、苏州、哈尔滨等地多家医院第一时间为CLL/SLL和MCL患者开具了治疗处方。
索托克拉正式投入临床使用，首次为国内R/R MCL患者提供了BCL2靶向治疗选择，填补了BCL2抑制剂在该领域的长期空白，更标志着中国的MCL临床治疗进入了新阶段。这一成功应用，不仅为MCL患者提供了新的治疗路径，也为探索更广泛的B细胞淋巴瘤精准治疗策略奠定了坚实基础。
中山大学肿瘤防治中心
黄慧强教授表示：
索托克拉在获批后迅速实现商业化落地与广泛临床覆盖，使中国CLL/SLL患者得以率先、及时地获益于这一创新治疗手段。其广泛应用有望为患者带来缓解获益，改善他们的生活质量，同时有望推动中国CLL/SLL临床治疗格局的转变。
索托克拉在中国正式迈入商业化阶段，让我们更加期待这款创新药物能为中国CLL/SLL与MCL的临床治疗带来突破性的力量，有望助力广大患者实现更长生存和临床治愈。让百济神州的研发成果成功走向广泛的临床应用，离不开我们成熟的商业化体系建设和强劲的落地能力。秉持‘百创新药 济世惠民’的初心，我们将尽快推动索托克拉在中国的可及性与可负担性，还会把中国市场的首创经验推向全球，为中国乃至全球的血液肿瘤防治事业做出我们的贡献。
关于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤
慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）是一种成熟B细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓和淋巴结聚集为特征。CLL以骨髓和外周血受累为主要特征，SLL通常以淋巴结病变为突出表现，二者是同一种疾病的不同表现形式。CLL/SLL是成人白血病的常见类型，在中国约占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的6%-7%。
关于套细胞淋巴瘤
套细胞淋巴瘤（MCL）是侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种罕见亚型，起源于淋巴结套区的B细胞。MCL约占中国所有NHL病例的5%，在确诊时通常已为晚期，几乎所有MCL患者最终都会发展成为难治或复发性（R/R）疾病。在中国，MCL患者五年生存率约为65%，这也反映出该部分患者迫切需要新的治疗方案。
关于百悦达®（索托克拉片）
百悦达®（索托克拉）是一款新一代且具有同类最优潜力的B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，具有独特的药代动力学和药效学特征。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种具有强效性和特异性的BCL2抑制剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，正在进行单药和联合疗法的开发，其中包括和百悦泽®的联合治疗。值得关注的是，在早期临床试验中，索托克拉联合百悦泽®治疗初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在短时间内显示出前所未有的微小残留病不可检出（uMRD）率。迄今为止，共有超过2,200例患者入组了该药物全球开发项目。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予索托克拉突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此外，FDA还授予索托克拉以下认定：用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定以及用于治疗MCL、WM、多发性骨髓瘤（MM）、急性髓系白血病（AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的孤儿药认定。
关于百济神州
百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性。在全球六大洲，我们拥有近12,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.Beonemedicines.com或关注“百济神州”微信公众号。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关百悦达®在中国的商业化上市的进展、百悦达®对中国经治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者以及复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者的潜在获益；百济神州关于索托克拉的临床开发、在其他地区的监管里程碑的预期；百济神州为全球更多患者提供索托克拉的能力；以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现和保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。关于百济神州更多媒体资源，请访问我们的新闻媒体网站。
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▌文章来源：百济神州
