据投融
中美瑞康创立于2016年9月，公司总部位于江苏省南通市如东县。中美瑞康依托全球原创RNA激活（RNAa）科学机制，打造saRNA/siRNA双模态小核酸药物研发平台。中美瑞康同时具备“激活基因”与“沉默基因”两条技术路线，自主攻克肝外组织（中枢神经、肌肉、膀胱等）小核酸递送难题。聚焦罕见神经系统疾病、神经肌肉遗传病、肿瘤三大赛道，开发全球首创（First-in-class）小核酸疗法。
创始人李龙承，拥有三十余年基础医学与转化医学研究经验
中美瑞康的创始人是李龙承，临床医学本科、美国免疫学博士，博士后研究方向为分子生物学。早期为临床执业医师，后赴美从事基础科研。曾任美国加州大学旧金山分校（UCSF）副教授、独立课题负责人（PI）。2006年，李龙承团队在全球首次发现并命名RNA 激活（RNAa）现象，证明双链小RNA能够靶向基因启动子，在转录水平上调内源基因表达，开辟全新小核酸研究方向。2016年，创立中美瑞康，全面负责公司战略规划、全球临床布局、知识产权体系搭建。
两大管线
中美瑞康的管线分为两大技术体系：saRNA（基因激活疗法）和siRNA（基因沉默疗法）。其中，RAG-17（siRNA）是国内首个进入临床阶段的中枢神经系统siRNA药物。药物可穿透血脑屏障，持续降低中枢内毒性SOD1蛋白水平。RAG-01（saRNA）属于全球较早进入人体临床试验的saRNA药物，采用膀胱局部灌注给药，使用LiCO™递送系统。RAG-18（saRNA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），理论上适用于全部基因突变亚型。获得美国FDA 科罕见病药物资格认定。
三大底层技术平台
中美瑞康搭建起三大拥有自主知识产权的底层技术平台，形成完整技术壁垒。其中，Smart-TTC saRNA药物发现平台，解决saRNA分子稳定性、靶点特异性、脱靶风险等技术难点，实现高通量候选分子筛选，是全球为数不多成熟的saRNA开发体系。SCAD™智能化学辅助递送平台，突破传统GalNAc只能靶向肝脏的限制，实现小核酸药物向中枢神经系统有效递送，可以帮助药物穿越血脑屏障，支撑渐冻症等中枢疾病管线开发。LiCO™局部/肌肉靶向递送平台，适用于局部组织（膀胱）、骨骼肌递送，支持肌肉遗传病、局部肿瘤小核酸药物开发。给药方式灵活，降低全身暴露带来的毒副作用。
数百亿美元的广阔市场
目前，全球寡核苷酸药物市场规模持续高速增长，预计到2030年，这一规模将达到数百亿美元。现在已上市产品几乎全部为基因沉默类药物。RNA激活saRNA作为全新机制疗法，理论上拓展小核酸药物可治疗疾病边界，开辟增量市场。
作为国内小核酸赛道极具独特性的源头创新型Biotech，中美瑞康最大的优势在于掌握原创RNA激活（RNAa）底层科学发现，构建saRNA/siRNA双模态研发平台，未来势必会成长为行业龙头企业。
